Avertizări din Japonia și Riscurile Asociate Funcției Hepatice

Kissei Pharmaceutical, compania care deține drepturile de vânzare a Tavneos în Japonia, a transmis, pe 15 mai 2026, un mesaj către personalul medical prin care se solicită ca medicii să nu mai prescrie acest tratament pacienților noi și să reanalizeze continuarea medicației pentru cei care utilizează deja medicamentul. Această decizie a fost luată în urma raportării a 20 de decese începând din luna iunie 2022, atunci când medicamentul a fost introdus pe piață. Producătorul a menționat un risc potențial de afectare severă a funcției hepatice. Dintre cele 20 de cazuri fatale, 13 au fost asociate cu un sindrom rar numit VBDS (sindromul dispariției căilor biliare). Până pe 27 aprilie 2026, în Japonia au fost raportate 22 de cazuri grave de VBDS. Atât Kissei, cât și Amgen, compania americană care controlează drepturile asupra produsului, au subliniat că nu s-au stabilit legături cauzale pentru fiecare deces raportat. Cele mai multe leziuni hepatice severe s-au constatat în primele trei luni de tratament, cu o incidență crescută între zilele 29 și 56.

Aproximativ 8.500 de pacienți din Japonia au fost tratați cu Tavneos de la lansarea sa. Medicamentul este utilizat pentru tratamentul vasculitei asociate cu ANCA (anticorpi anticitoplasmă neutrofilică), o afecțiune rară care provoacă inflamația vaselor de sânge mici și medii, având potențialul de a afecta organe importante precum rinichii, plămânii și sistemul nervos.

Investigații din SUA și Europa asupra Datelor Clinice

Situația din Japonia se aliniază cu investigații și avertismente emise de agenții de reglementare din Statele Unite și Europa. Agenția pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a publicat, la 31 martie 2026, o alertă de siguranță referitoare la riscurile de leziuni hepatice severe, inclusiv cazuri fatale legate de Tavneos. În cadrul unei evaluări post-vânzare, au fost documentate 76 de cazuri de leziuni hepatice grave, din care 74 au fost considerate severe, incluzând 54 de spitalizări și 8 decese. Din acestea, 7 au inclus VBDS confirmat prin biopsie, 3 dintre ele fiind fatale.

Inițial, în ianuarie 2026, FDA a solicitat companiei ChemoCentryx, în prezent deținută de Amgen, retragerea voluntară a Tavneos din SUA, invocând preocupări legate de analiza datelor esențiale din studiul ADVOCATE și de profilul de hepatotoxicitate. Amgen a refuzat această solicitare, iar pe 27 aprilie 2026, FDA a propus retragerea autorizării de comercializare a medicamentului în SUA, susținând că informațiile actuale nu susțin suficient eficacitatea și că aplicația inițială ar fi inclus afirmații false. Se crede că personalul de studiu a manipulată rezultatele, sugerând o eficiență a medicamentului, în contradicție cu concluziile inițiale. Cu toate acestea, Amgen susține că medicamentul rămâne eficient și că profilul său de beneficiu-risc este favorabil. Tavneos continuă să fie disponibil în SUA până la finalizarea evaluării reglementare, cu peste 8.000 de pacienți tratați fără decese cauzate de leziuni hepatice severe.

La nivel european, Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a inițiat o revizuire a dosarului Tavneos pe 30 ianuarie 2026, în urma apariției de informații care ridică semne de întrebare asupra integrității datelor din studiu. Aceste îngrijorări vizează modul în care au fost gestionate datele înainte de autorizare și cum ar putea afecta concluziile legate de eficiența medicamentului. Comitetul de evaluare a riscurilor în farmacovigilență (PRAC) al EMA a opinat că frecvența monitorizării funcției hepatice ar trebui să fie mai specifice în informațiile produsului, având în vedere cazurile grave raportate.

Tavneos, cu substanța sa activă avacopan, a fost dezvoltat de Amgen și este utilizat împreună cu tratamente standard, inclusiv glucocorticoizi, pentru vasculita asociată ANCA.

Perspectivă Locală

Pentru cetățenii din Craiova și din întreaga țară, informațiile despre un medicament autorizat și în România, dar care este sub investigații internaționale pentru riscuri severe, incluzând decese, pot provoca neliniște. Este frustrant să observi că medicamentele concepute pentru a ajuta pacienți cu afecțiuni rare ajung sub o asemenea evaluare, mai ales în contextul îndoielilor privind integritatea datelor clinice. Această situație subliniază necesitatea unei monitorizări continue post-comercializare și a transparenței din partea companiilor producătoare. Pacienții craioveni care utilizează sau consideră utilizarea Tavneos sunt sfătuiți să discute urgent cu medicul curant despre aceste avertismente și să nu întrerupă tratamentul fără consult medical, pentru a putea evalua riscurile și beneficiile proprii și a explora eventuale alternative terapeutice.